#NIH

Miray’ın Hikâyesi Proteus Sendromu İçin Umut Oldu: ABD’deki Araştırma Türkiye’deki Ailelerin Umudu Olabilir

Proteus sendromu tanısıyla mücadele eden Miray’ın hikâyesi, ABD’de hastalığın temelindeki AKT1 mekanizmasını hedefleyen tedavi araştırmalarını yeniden gündeme taşıdı. NIH bünyesinde miransertib adlı ilacın Proteus sendromundaki güvenliliği ve olası etkileri araştırılırken, elde edilen bulgular umut verici olsa da ilacın henüz kesinleşmiş veya onaylanmış bir tedavi olmadığı belirtiliyor.